基因干預所致機體生物學變化探索與膠乳增強免疫比濁方法檢測梅毒抗體臨床應用研究.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、由于基因治療可能帶來不可預知的生物學危害，所以基因治療需要的有效的監(jiān)測手段，以此來控制基因治療向著人類需要的方向發(fā)展。 本研究希望通過基因干預所致機體生物學變化，探索性地尋找基因干預的監(jiān)測標記。在基礎實驗研究中，用rAAV2-hGH-EGFP顆粒轉(zhuǎn)染大鼠，制造基因干預動物模型，篩查血清學常規(guī)生化指標；用蛋白質(zhì)組學實驗方法對“今又生”治療患者血清蛋白質(zhì)進行動態(tài)研究。 研究發(fā)現(xiàn)，rAAV2-hGH-EGFP局部注射可以起大鼠

2、肌肉質(zhì)量增加，但是其它血清生化指標和器官形態(tài)沒有明顯改變，說明rAAV2-hGH-EGFP轉(zhuǎn)染顆粒是安全有效的。在對1例“今又生”基因治療患者治療前后血清的雙向電泳分析，發(fā)現(xiàn)了40余處蛋白質(zhì)表達有明顯差異。用質(zhì)譜方法分析患者不同時檢點的小分子血清蛋白質(zhì)，可看到質(zhì)譜圖中蛋白質(zhì)表達也出變化。是否基因干預的監(jiān)測標記物會出現(xiàn)在這些發(fā)生變化的蛋白質(zhì)中，還需要擴大樣本量，進一步深入研究。 本研究還進行了膠乳增強免疫比濁方法檢測梅毒抗體的臨床

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