臨床試驗相關概念

1、臨床試驗相關概念,Claudia Scala Moy, Ph.D.,,推薦閱讀文章,翻譯：張旭喆校對：蘇華、劉志凱,,Meinert CL: Clinical Trials: Design, Conduct, and Analysis. Oxford University Press, New York. 1986（書名：《臨床試驗：設計，實施與分析》）一本非常有用的總論性的課本，并包含了關于臨床試驗的管理的實用章節(jié)及對多中心臨

2、床試驗的關注。其參考文獻涵蓋了試驗的設計和實施中的廣泛問題。Piantadosi S: Clinical Trial: A Methodologic Perspective. John Wiley and Sons, Inc. New York, 1997（書名：《臨床試驗：方法學的觀察》）更強調應用及在臨床試驗的設計與分析中的統(tǒng)計學方法。并涉及了關于臨床試驗的許多方面的哲學考察。,學習目標,理解臨床試驗的重要性理解臨

3、床試驗設計中必需的組成部分深刻認識臨床試驗中可能存在的缺陷和偏倚的來源,能力目標,能夠批判地評價文章中公開發(fā)表的臨床試驗的結果能夠發(fā)現(xiàn)并獲得關于臨床試驗的設計、實施和分析的信息來源,,激光凝固法是否可逆轉老年性黃斑退化癥(Age-related Macular Degeneration, AMD)的進程？嚴格的糖類控制是否能對Ⅰ型及Ⅱ型糖尿病脈管綜合癥產生影響？常規(guī)的前列腺特異性抗原篩查是否可以降低前列腺癌引發(fā)的死亡的風險？出

4、生前使用迭氮胸苷(AZT)是否可以防止HIV陽性的母親產出HIV感染的新生兒？,什么是“臨床試驗”？,有計劃的人類實驗為了對治療或干預的效力進行評估而設計比較應用新療法進行治療的病人組和可比較的應用對照療法的病人組的結局各個組中病人的招收、治療及隨訪均在相同時間段內進行,臨床試驗在評價中十分有用：,新藥，對于疾病的其它治療方法新醫(yī)療/保健技術新預防方法新的篩查和診斷程序提供保健的新方法新保健政策,問題是什么？目標人群是

5、誰？干預手段是什么？干預手段的效力如何評估？,基本臨床試驗設計,基本臨床試驗設計,除臨床試驗外的其它選擇,沒有比較病例報告系列病例,除臨床試驗外的其它選擇,有比較歷史對照（“前后研究”）其它流行病學設計（如病例對照，隊列研究）數(shù)據庫研究,隨機分配,將病人分配入治療組的方法避免調查者或病人部分的偏倚傾向于建立相似的對照組,受試者數(shù)據采集,基線特征治療分配的接受的結果益處和副作用,主要結局的選擇,“主觀”測量

6、對“客觀”測量診斷的容易度與準確性結局的測量方法與分配的治療無關臨床相關性,設盲（掩蔽或盲性）,病人觀察者（調查者）數(shù)據監(jiān)測者/數(shù)據分析者,設盲舉例,藥物A與藥物B比較新藥與安慰劑比較測量結局的技術人員不知道治療方法,樣本大小和（統(tǒng)計）效力（power）,為了確定治療方法之間是否有區(qū)別，我需要研究多少人？,研究設計：簡單，無交叉,研究設計：交叉,研究設計：析因研究,,,,,,,一些更深入的問題和討論,不依從性在隨訪中丟失

7、結果的真實性倫理學問題,不依從性,在隨訪中丟失,結果的真實性,內部真實性結論被研究設計所支持外部真實性對于研究人群可代表的人群具有可概括性（generalizable）,倫理學問題,隨機分配知情同意安慰劑的使用數(shù)據監(jiān)測科學上正當?shù)难芯繉φ紊险_的研究,,一些與研究的倫理和誠信相關的有趣鏈接：倫理，法律和規(guī)則臨床藥理試驗規(guī)范（GCP）化學預防臨床試驗中的倫理問題科學中的倫理學科學的自由，責任和法律程序在線科

8、學倫理學資源在線倫理學,,當前文獻中的爭論：Lilford RF, Jackson J: Equipoise and the ethics of randomization. J R Soc Med 1995;88(10):552-559. Rothman KJ, Michels KB: The continuing unethical use of placebo controls. N Engl J Med. 1994;331