藥物創(chuàng)新與研發(fā)模式探討打印版

1、,新藥研發(fā)與研發(fā)模式探討陳代杰,（一）新藥研發(fā)中的,3Me之特點(diǎn),Me-too的基本含義是“我要模仿”,me-better的基本含義是“我要好些”,me-new的基本含義是“我要新的”,新藥研發(fā)之我見,結(jié)合本人長期的工作和學(xué)習(xí)體會，對在小分子化學(xué)藥物的新藥研發(fā)過程中的me-too、me-better和me-new類創(chuàng)新活動提出一些自己的認(rèn)識和觀點(diǎn),1、新藥研發(fā)中的me-too類創(chuàng)新,me-too類創(chuàng)新活動仿制藥，也即非專利藥的研

2、發(fā)可以說是典型的me-too類創(chuàng)新活動主要特征:關(guān)鍵技術(shù)突破和集成創(chuàng)新，即運(yùn)用一些公知的、成熟的理論和技術(shù)，以及已有的裝備和材料等，去研發(fā)出“價(jià)廉質(zhì)優(yōu)”的已有產(chǎn)品衡量標(biāo)準(zhǔn)：制造成本產(chǎn)品質(zhì)量環(huán)境友好目的意義：降低對進(jìn)口的依賴程度迫使進(jìn)口產(chǎn)品降價(jià)出口競爭國際市場利用世界文明成果，做好仿制藥，是世界各國解決廣大老百姓看病難、看病貴的基本途徑，當(dāng)今中國更是如此,一個(gè)仿制藥大國可能成為制藥強(qiáng)國嗎,?,我們不能成為世界制藥強(qiáng)國

3、的主要問題是：,當(dāng)然，要想真正成為制藥強(qiáng)國，必須加快創(chuàng)新藥物研發(fā)的步伐,2、新藥研發(fā)中的me-better類創(chuàng)新,基本特征：運(yùn)用一些公知的、成熟的理論和技術(shù)，規(guī)避已有的專利保護(hù)去發(fā)明比母體新藥更具治療優(yōu)勢的新物質(zhì)，從而形成專利新藥在新藥研發(fā)創(chuàng)新活動中的me-better案例是非常多的，這是一條發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新藥物的重要途徑與me-too類新藥相比，由于具有物質(zhì)專利保護(hù)，其創(chuàng)新程度大大提高,,me-better類新藥的優(yōu)勢,一般而言，由

4、于這類新藥的作用靶標(biāo)沒有改變，其臨床風(fēng)險(xiǎn)較小，且很多新藥已經(jīng)確立了它們在臨床中的地位，具有較好的市場表現(xiàn)因此，由于這類新藥的公眾認(rèn)可度較高，其市場研發(fā)成本也相應(yīng)地較低,新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難 me-better類創(chuàng)新成為主流,過去的10年中（95年～06年）有20個(gè)新的抗菌藥物批準(zhǔn)上市， 其中結(jié)構(gòu)修飾的me-better類18個(gè)，全新結(jié)構(gòu)的2個(gè),,,新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難 me-better類創(chuàng)新成為主流,新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難

5、 me-better類創(chuàng)新成為主流,其母體化合物截短側(cè)耳素早在上世紀(jì)50年代初已經(jīng)被發(fā)現(xiàn) 結(jié)構(gòu)類似物泰妙菌素1978年開始作為動物專用藥物,主要用于治療和預(yù)防細(xì)菌引起的豬和家禽的腹瀉、肺炎和支原體感染,瑞他帕林,延胡索酸泰妙菌素,新藥研發(fā)中的me-new 類創(chuàng)新,以獨(dú)特的資源優(yōu)勢為基礎(chǔ)，應(yīng)用已有篩選模型發(fā)現(xiàn)的全新結(jié)構(gòu)的新藥或先導(dǎo)化合物,抗瘧新藥蒿甲醚、抗早老性癡呆新藥石杉堿甲，以及腦血管類新藥丁苯肽,新靶點(diǎn)導(dǎo)向的藥物研發(fā),本世

6、紀(jì)初約有480個(gè)左右作用于分子水平的新靶點(diǎn)被發(fā)現(xiàn)隨著人類基因組計(jì)劃的提前完成，預(yù)測將發(fā)現(xiàn)3000多個(gè)新的藥物靶點(diǎn)然而，實(shí)際上發(fā)現(xiàn)的新靶點(diǎn)非常有限，仍約為500個(gè)左右因此，發(fā)現(xiàn)新的藥物靶點(diǎn)依然是藥物研發(fā)人員面臨的重要任務(wù)尋找多靶點(diǎn)藥物是當(dāng)今的趨勢多靶點(diǎn)藥物是一個(gè)分子里面不同的基團(tuán)同時(shí)作用在不同靶點(diǎn)之上，其自身的理化特點(diǎn)是單一的，不會影響其他藥物如盡管人們研發(fā)了鈉通道阻滯劑、鉀通道拮抗劑等多種藥物，但最后發(fā)現(xiàn)最有效的其實(shí)還是胺碘

7、酮，后者作用于多靶點(diǎn),新靶點(diǎn)藥物----抗腫瘤,酪氨酸激酶（多種）抑制劑甲磺酸伊馬替尼( Imatinib mesylate, Gleevec ,格列衛(wèi)) 赫賽汀(herceptin，trastuzumab)—單克隆抗體吉非替尼( Gef itinib, Iressa , ZD1839)哺乳動物雷帕霉素標(biāo)靶（mTOR）抑制劑----依維莫司 宮徑癌——人乳頭狀瘤病毒(HPV)感染——抗腫瘤疫苗,甲磺酸伊馬替尼,吉非替尼,依維莫

8、司,新靶點(diǎn)藥物----抗腫瘤,組蛋白去乙?；?HDAC)抑制劑----Vorinostat /Suberoylanilide hydroxamic acid Zolinza; 默克公司,2006年10月獲得FDA批準(zhǔn) Istodax/ romidepsin;Gloucester Pharmaceuticals 2009年11月獲得FDA批準(zhǔn) HDACs在組蛋白中催化從乙?；嚢彼釟埢コ阴；?，導(dǎo)致基因表達(dá)的調(diào)節(jié),,Is

9、todax/ romidepsin,Suberoylanilide hydroxamic acid,Zolinza的發(fā)現(xiàn),這是被稱為組蛋白脫?；敢种祁愃幬锏牡谝粋€(gè)被批準(zhǔn)的產(chǎn)品，也可以稱為表觀遺傳學(xué)藥物一些表觀遺傳學(xué)修飾，例如染色體、組蛋白和非組蛋白的折疊，組蛋白的?；图谆伎捎绊懙交虻谋磉_(dá)組蛋白?；D(zhuǎn)移酶可以將乙?；D(zhuǎn)移到組蛋白氨基末端的賴氨酸殘基上，并進(jìn)而導(dǎo)致染色體的伸展一個(gè)原因是vorinostat可以使脫?；?/p>

10、的組蛋白累積，使染色體結(jié)構(gòu)更開放，激活基因轉(zhuǎn)錄，例如抑癌基因p21WAF1可被激活。 HDACs被認(rèn)為是逆轉(zhuǎn)和癌癥有關(guān)的表觀遺傳學(xué)狀態(tài)的有希望的靶點(diǎn),已上市和開發(fā)中的HDAC抑制劑,新靶點(diǎn)藥物---- DPP一4抑制劑--降糖,默克公司研發(fā)的第一個(gè)DPP一4抑制劑磷酸西他列汀(sitagliptin phosphate)2006年10月獲美國FDA批準(zhǔn)上市2007年3月磷酸西他列汀與二甲雙胍鹽酸鹽復(fù)方制劑(Janumet)相繼上

11、市，主要用于2型糖尿病的治療諾華公司研發(fā)的另一DPP-4抑制劑維達(dá)列汀(vildagliptin)及其與二甲雙胍的復(fù)方制劑，2007年9月和11月先后獲歐盟委員會批準(zhǔn),,sitagliptin phosphate,vildagliptin,DPP一4抑制劑的作用機(jī)制,DPP-4是以二聚體形式存在的高特異性絲氨酸蛋白酶，它的天然底物是GLP一1和葡萄糖促胰島素多肽(GIP)GLP一1具有多種生理功能，在胰腺可增加葡萄糖依賴的胰島素分

12、泌、抑制高血糖素的分泌，使胰島B細(xì)胞增生；在胃腸道可延緩餐后胃排空，從而延緩腸道葡萄糖吸收GIP具有促胰島素分泌功能;DPP-4能快速降解體內(nèi)的GLP-1和GIP，使之失活DPP-4抑制劑通過競爭性結(jié)合DPP一4活化部位，降低酶的催化活性，從而抑制GLP一1和GIP的降解,4、新藥研發(fā)中me-too、me-better和me-new類創(chuàng)新間的關(guān)系,盡管將新藥研發(fā)中的創(chuàng)新活動簡單地歸納為me-too、me-better和me-n

13、ew有些偏頗，但基本上還是能夠反應(yīng)出其中的技術(shù)含量和創(chuàng)新程度，或者說在更大的程度上能夠反應(yīng)出對新藥生產(chǎn)的保護(hù)力度,能否研發(fā)me-best創(chuàng)新藥物？為什么？,5、新藥研發(fā)的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益的關(guān)系,,在新藥研發(fā)過程中，創(chuàng)新程度愈高其獲得經(jīng)濟(jì)效益的風(fēng)險(xiǎn)就愈大新藥的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益并不是具有正相關(guān)性的,5、新藥研發(fā)的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益的關(guān)系,在新藥研發(fā)過程中，創(chuàng)新程度愈高其獲得經(jīng)濟(jì)效益的風(fēng)險(xiǎn)就愈大新藥的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益并不是具有正相

14、關(guān)性的,6、我國新藥研發(fā)的途徑選擇,國家應(yīng)該高度重視大宗藥品的技術(shù)進(jìn)步，這是解決絕大部分老百姓看病貴的主要任務(wù)！??！,me-too類仿制新藥的研發(fā)仍然是新藥研發(fā)的主要途徑，理由有兩點(diǎn)：,一是很多國內(nèi)市場巨大的非專利藥長期以來一直被國外同類產(chǎn)品壟斷，價(jià)格居高不下，需要我們在制造成本和產(chǎn)品質(zhì)量上有所突破二是很多具有巨大國際市場的非專利藥需要我們?nèi)ネ黄瞥隹诩夹g(shù)壁壘，獲得國際通行證,me-better類創(chuàng)新活動將成為我國新藥研發(fā)的主要

15、途徑,事實(shí)上，這也是世界眾多制藥企業(yè)研發(fā)新藥的主要途徑和有效途徑且這些me-better類新藥都具有“后來居上”的不俗表現(xiàn)在十一五“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)中申報(bào)的化學(xué)創(chuàng)新藥物，80%以上屬于me-better類新藥,me-better類和me-new類創(chuàng)新藥物的研發(fā)是從醫(yī)藥大國轉(zhuǎn)變?yōu)獒t(yī)藥強(qiáng)國的必然途徑,創(chuàng)新藥物的研發(fā)是“富人的游戲”我們不能總是被“一個(gè)新藥研發(fā)需要8到12年的時(shí)間，5－12億美元投入”的“規(guī)律”嚇倒我們不能總是為

16、利用“世界文明成果”創(chuàng)造效益而滿足我們不能總是因?yàn)楝F(xiàn)在的“投入與產(chǎn)出”不成比例而放慢創(chuàng)新藥物研究的腳步我們不能太多地去鼓勵(lì)“用錢買知識產(chǎn)權(quán)”的創(chuàng)新途徑，知識產(chǎn)權(quán)能夠買到，創(chuàng)新能力永遠(yuǎn)買不到,具有“重磅炸彈”式創(chuàng)新藥物的研發(fā)任重道遠(yuǎn),,演變,,（二）我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)化與研發(fā)現(xiàn)狀,,現(xiàn)狀,,專利藥雖然市場不大,但企業(yè)獲利周期較長,非專利藥”新產(chǎn)品”企業(yè)獲利周期很短,1）傳統(tǒng)老產(chǎn)品競爭激烈,青霉素類紅霉素類氨糖苷類等,,,否則將無法生存

17、,生產(chǎn)這些品種的企業(yè)往往必須具備：,2）非專利藥”新產(chǎn)品”企業(yè)獲利周期很短,,一方面由于這些新產(chǎn)品已經(jīng)失去了專利保護(hù)而使國內(nèi)企業(yè)得以生產(chǎn)并獲取較高的利潤另一方面也會使其他企業(yè)紛紛上馬，最終導(dǎo)致惡性競爭，真正得益者為國外廠商，因?yàn)檫@些產(chǎn)品的國際市場比較大,,,3）專利藥雖然市場不大,但企業(yè)獲利周期較長,硫脒頭孢依替米星很多企業(yè)已經(jīng)充分認(rèn)識到這一點(diǎn)，并正在加大投入和提前介入項(xiàng)目的研發(fā)階段，以加快研發(fā)的進(jìn)展和得到具有獨(dú)占性的成果,

18、3）專利藥雖然市場不大,但企業(yè)獲利周期較長,,,,,左氧氟沙星,安妥沙星,（三）我國醫(yī)藥研發(fā)模式探討,企業(yè)研發(fā)歷史,經(jīng)濟(jì)增長,對于屬于技術(shù)密集型產(chǎn)業(yè) 的我國制藥行業(yè)來說，面對經(jīng)濟(jì)全球化的國際背景，選擇怎樣的研發(fā)模式來推動技術(shù)進(jìn)步,使企業(yè)的新藥研發(fā)步入良性循環(huán),是決策者必須重視的問題,推動經(jīng)濟(jì)發(fā)展的發(fā)動機(jī),新藥研發(fā)主體轉(zhuǎn)移需要時(shí)間,資源集中促使科研院所依然是產(chǎn)學(xué)研結(jié)合模式的主導(dǎo)者中小型研發(fā)服務(wù)企業(yè)逐步在產(chǎn)學(xué)研鏈條中發(fā)揮重要

19、作用 企業(yè)成為新藥研發(fā)的主體任重道遠(yuǎn),企業(yè)的研發(fā)模式,更多的是購買不同研究階段的成果,一是中央研究院式的R&D機(jī)構(gòu),一是中央研究院式的R&D機(jī)構(gòu),具有一定的規(guī)模，硬件軟件資源可以共享,特點(diǎn),不足之處,企業(yè)的研發(fā)模式 1,招募領(lǐng)軍人才獨(dú)立研發(fā),特點(diǎn)：,缺陷：,專業(yè)性強(qiáng)，投入相對較少，內(nèi)部比較容易管理,企業(yè)的研發(fā)模式 2：,有實(shí)力有前瞻性的企業(yè)正在發(fā)展這一模式,與大學(xué)和研究院所成立聯(lián)合機(jī)構(gòu),企業(yè)的投入往往是“不見兔子

20、不撒鷹”，或是“以成敗論英雄”,企業(yè)的研發(fā)模式 3：,與民間研究機(jī)構(gòu)合作,企業(yè)的研發(fā)模式 4：,一些“海歸”人員組建民間研發(fā)機(jī)構(gòu)，掌握了一些先進(jìn)的技術(shù)，具有一定的研發(fā)能力，且與國外具有較好的合作通道，但資金來源匱乏，國內(nèi)有些企業(yè)以參股的形式，加盟這些民間研發(fā)機(jī)構(gòu),在國外建立具有特色的研發(fā)公司,這是一種發(fā)展趨勢,企業(yè)的研發(fā)模式 5：,特點(diǎn)：,不足之處：,購買不同研究階段的成果,企業(yè)的研發(fā)模式 6：,（四）十一五“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專

21、項(xiàng)回顧,Product,—2020年）“重大新藥創(chuàng)制”與“傳染病防治”2個(gè)專項(xiàng)的政府總投入320-350億元,“十一五”（2008~2010年）：,加強(qiáng)研究院所和高校在新藥創(chuàng)制中的作用和地位推動企業(yè)成為新藥創(chuàng)制的主體強(qiáng)調(diào)原創(chuàng)新藥的研發(fā)，推進(jìn)從仿制到創(chuàng)制的步伐突破關(guān)鍵技術(shù)和搭建技術(shù)平臺： 提高現(xiàn)有重大品種的競爭能力 提高新藥創(chuàng)制的能力,“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)的意義：,1 有一大批原創(chuàng)性新藥將會在國內(nèi)誕生，

22、并會有若干個(gè)走進(jìn)國際舞臺2 在這些原創(chuàng)性新藥中，估計(jì)很難出現(xiàn)“重磅炸彈”藥物3 是將我國從制藥大國走向制藥強(qiáng)國的“助推器”,通過 “重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)的實(shí)施（—2020年），我們有理由相信：,“重大新藥創(chuàng)制”科技專項(xiàng)十一五巡禮－－來源：科技日報(bào) 2010-11-11,探索實(shí)施舉國體制 實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展全國前50強(qiáng)的大型醫(yī)藥企業(yè)前15強(qiáng)的藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)排名前30的大型醫(yī)院都得到了專項(xiàng)資助15個(gè)大的園區(qū)新成立的15個(gè)產(chǎn)學(xué)

23、研聯(lián)盟都參與了課題70000多名人員5000多個(gè)申請項(xiàng)目,創(chuàng)新藥物研究開發(fā)的春天,申報(bào)870多個(gè)，資助195個(gè),申報(bào)1500多個(gè)，資助448個(gè),中國新藥研究的"黃金時(shí)期”來臨了！,創(chuàng)新藥物研究開發(fā)的春天“十一五”創(chuàng)新藥物的目標(biāo),,《華盛頓郵報(bào)》2010年6月28日發(fā)表的《中國挑戰(zhàn)科學(xué)極限甚或道德極限》一文時(shí)報(bào)道：“2008年，中國科技部門要求科研人員在兩年時(shí)間內(nèi)研制出30種臨床實(shí)驗(yàn)性藥物，但申請項(xiàng)目資金的時(shí)限只有5天。

24、而且，1949年以來，中國只研發(fā)了一種獲得國際認(rèn)可的藥品：治療瘧疾的青蒿素”。,“重大新藥創(chuàng)制”科技專項(xiàng)十一五巡禮 來源 科技日報(bào) 2010-11-11,研發(fā)自主知識產(chǎn)權(quán)新藥 努力改變國人“吃藥靠仿制、靠進(jìn)口”的被動局面,已有16個(gè)品種獲得新藥證書24個(gè)品種提交新藥注冊申請其中近三分之二的新藥是我國在世界上首次確定化學(xué)結(jié)構(gòu)、作用靶點(diǎn)的一類新藥。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前有10多個(gè)由我國自主研制的新藥在發(fā)達(dá)國家進(jìn)行臨床試驗(yàn)還有17個(gè)品

25、種完成全部研究工作41個(gè)品種處于臨床3期研究階段96個(gè)品種處于臨床1、2期研究階段近200個(gè)品種處于臨床前研究階段近500個(gè)候選藥物正在研究之中,突破關(guān)鍵核心技術(shù)，建設(shè)醫(yī)藥科技強(qiáng)國,目前，我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域相關(guān)國際論文的數(shù)量達(dá)到國際第三專利發(fā)明的申請數(shù)位居國際第三醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值達(dá)10832億元，同樣躋身世界前三其中，對照“十一五”目標(biāo)，我國申請國外專利864項(xiàng)，比原計(jì)劃超額192%；取得國外授權(quán)211項(xiàng)，比原計(jì)劃超額125%

26、取得新藥證書和提出新藥申請共40項(xiàng)，比原計(jì)劃超額完成33%創(chuàng)新能力的大幅度提高，為民生的改善和醫(yī)藥工業(yè)競爭能力的提高發(fā)揮了重要的作用,建造研究開發(fā)平臺打造醫(yī)藥通向國際市場的橋梁,“十一五”期間，“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)共建設(shè)15個(gè)以藥物研發(fā)技術(shù)集成為目的的綜合性大平臺26個(gè)新藥臨床評價(jià)研究技術(shù)平臺8個(gè)藥物安全評價(jià)技術(shù)平臺使之成為推動我國創(chuàng)新藥物進(jìn)入國際市場的重要保障15個(gè)綜合性大平臺，成為藥物創(chuàng)新的重要基地 通過

27、平臺建設(shè)，課題參與單位研發(fā)水平進(jìn)一步提升 平臺建設(shè)全面提速，部分平臺已得到國際互認(rèn)，獲得國際訂單進(jìn)一步增多,培育企業(yè)主體地位，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大國雛形顯現(xiàn),“引導(dǎo)大專家、進(jìn)入大企業(yè)、解決大問題、開發(fā)大產(chǎn)品、形成大產(chǎn)業(yè)、占領(lǐng)大市場?！敝卮笮滤巹?chuàng)制“科技重大專項(xiàng)”“十一五”和“十二五”“先期第一批”企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)專題中共立項(xiàng)41項(xiàng)課題。企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)項(xiàng)目，有3個(gè)創(chuàng)新藥物已獲得新藥證書12個(gè)責(zé)任課題單位的52個(gè)品種處于Ⅲ期臨

28、床階段，已申報(bào)新藥證書待批14個(gè)；獲得新藥證書2個(gè),培育企業(yè)主體地位，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大國雛形顯現(xiàn),“融入經(jīng)濟(jì)、支撐經(jīng)濟(jì)、引領(lǐng)經(jīng)濟(jì)”科技和經(jīng)濟(jì)結(jié)合有個(gè)“三部曲”：立項(xiàng)階段要融入經(jīng)濟(jì)在執(zhí)行過程中支撐經(jīng)濟(jì)在未來發(fā)展中引領(lǐng)經(jīng)濟(jì)專項(xiàng)“十一五”第三批設(shè)立了“技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)學(xué)研戰(zhàn)略聯(lián)盟”專題，共有14個(gè)單位申請了“技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)學(xué)研戰(zhàn)略聯(lián)盟”課題，7個(gè)聯(lián)盟課題獲得立項(xiàng)支持，涵蓋化學(xué)藥、中藥和生物藥聯(lián)盟單位中醫(yī)藥企業(yè)61個(gè)，大學(xué)35個(gè)，科研院所34個(gè)中央

29、財(cái)政資金投入近3億元，地方、企業(yè)資金超過10億元,培育企業(yè)主體地位，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大國雛形顯現(xiàn),“首先建立了一批企業(yè)孵化基地，然后打造同類企業(yè)組成的聯(lián)盟，若干聯(lián)盟構(gòu)建了園區(qū)，通過園區(qū)帶動許多省市制定、修訂醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃，提出了新的戰(zhàn)略目標(biāo)。”“通過專項(xiàng)的實(shí)施，先后有8個(gè)省提出了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)值過千億的規(guī)劃目標(biāo)，石藥、華藥、北藥等一批8個(gè)企業(yè)先后提出產(chǎn)值超過500億元未來5年，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)值將翻一番，由1萬億元上升到2萬億元，規(guī)模有望達(dá)到世

30、界第2位重大專項(xiàng)正引領(lǐng)和推動我國從醫(yī)藥大國向強(qiáng)國跨越。,（五）十二五“重大新藥創(chuàng)制”重大科技專項(xiàng)展望,總體目標(biāo) “十二五”期間，專項(xiàng)將更加體現(xiàn)國家意志和黨中央、國務(wù)院重大戰(zhàn)略安排，健全國家藥物創(chuàng)新體系，大幅提高醫(yī)藥科技創(chuàng)新能力，加速我國醫(yī)藥科技由仿制向創(chuàng)新的根本性轉(zhuǎn)變的進(jìn)程，使我國成為藥物后期研發(fā)的強(qiáng)國；加速大型骨干企業(yè)和品牌產(chǎn)品的培育，大幅度提高醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際競爭力，推動我國由醫(yī)藥打過向醫(yī)藥強(qiáng)國的轉(zhuǎn)變。,一、總體目標(biāo),標(biāo)

31、志性成果 通過自主創(chuàng)新，研制一批防治腫瘤、心腦血管疾病、傳染性疾病等重大疾病的新藥，基本滿足我國臨床用藥需求 我國生物醫(yī)藥研發(fā)與創(chuàng)新能力得到明顯提升，總體水平進(jìn)入國際先進(jìn)行列提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的市場競爭力，促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，為實(shí)現(xiàn)醫(yī)藥行業(yè)總產(chǎn)值翻一番的目標(biāo)提供科技支撐,二、具體指標(biāo),研制30個(gè)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物 以有效防治10類（種）嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病為重點(diǎn)，研制30個(gè)創(chuàng)新藥物，力爭8-10個(gè)在國外完成多中心

32、臨床試驗(yàn)，1-2個(gè)在發(fā)達(dá)國家完成新藥注冊2. 改造80-100個(gè)藥物大品種，研制50個(gè)國際非專利品牌藥，提升30個(gè)原料藥大品種的技術(shù)水平安排80-100個(gè)基本藥物及常用藥物大品種進(jìn)行技術(shù)創(chuàng)新研制50個(gè)國內(nèi)需求量大、專利到期的國際品牌藥物完成30個(gè)國際市場發(fā)展前景好的原料藥大品種的技術(shù)改造,二、具體指標(biāo),3. 基本建成國家藥物創(chuàng)新體系，建立健全一批國際一流的藥物研究技術(shù)平臺 重點(diǎn)支持10個(gè)綜合性新藥研究開發(fā)技術(shù)大平臺

33、 建立健全20個(gè)新藥臨床前安全評價(jià)技術(shù)平臺（GLP） 建立健全50個(gè)新藥臨床評價(jià)技術(shù)平臺（GCP） 建立健全80個(gè)新藥研發(fā)單元技術(shù)平臺,二、具體指標(biāo),4. 培育一批企業(yè)新藥孵化基地、產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟和高新技術(shù)園區(qū)，培育一批大型醫(yī)藥企業(yè)，突出企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新主體地位 建成50個(gè)企業(yè)孵化基地、產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟和高新技術(shù)園區(qū) 促進(jìn)形成1-2個(gè)銷售收入超過1000億元的醫(yī)藥企業(yè)， 3-5個(gè)銷售收入超過500億元的

34、醫(yī)藥企業(yè)或企業(yè)集團(tuán)5. 重點(diǎn)突破20-30項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù) 包括轉(zhuǎn)化研究、早期評價(jià)、生物標(biāo)志物與現(xiàn)代臨床評價(jià)技術(shù)，在化學(xué)藥、生物藥、中藥、制劑共性關(guān)鍵技術(shù)等方面支持50個(gè)關(guān)鍵技術(shù)項(xiàng)目，力爭20-30項(xiàng)取得實(shí)質(zhì)性突破,三、面對“重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”－－我們大家做什么,企業(yè)根據(jù)企業(yè)自身發(fā)展的總體目標(biāo)，在充分整合社會資源的同時(shí)，加強(qiáng)研發(fā)隊(duì)伍的建設(shè)，加快企業(yè)成為技術(shù)創(chuàng)新主體的步伐研究單位結(jié)合原有的科研特色，圍繞國家重大發(fā)展戰(zhàn)略，